百时美施贵宝宣布，该公司已撤回 Rebrozyl (luspatercept-aamt) 的补充生物制剂许可申请 (sBLA)，用于治疗患有非输血依赖 (NTD) β 地中海贫血的成人贫血。根据 BEYOND 2 期试验的当前数据集，该公司无法适当地解决美国食品和药物管理局关于 Rebrozyl 在该患者群体中的收益风险概况的问题。

“虽然我们不会在美国寻求这一适应症，但我们将继续在一项广泛的临床开发计划中评估 Rebrozyl，以将这一重要的治疗选择带给更多患有贫血症的患者，”医学博士、博士 Noah Berkowitz 说。 D.，百时美施贵宝血液学开发高级副总裁。

Rebrozyl 是一种一流的治疗选择，目前在美国、欧盟和加拿大获得批准，用于治疗输血依赖性贫血相关的β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征。

BEYOND (NCT03342404) 是一项 2 期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究，以确定 luspatercept-aamt (ACE-536) 与安慰剂在成人非输血依赖性 β 地中海贫血中的疗效和安全性。该研究分为筛选期、双盲治疗期 (DBTP) 和治疗后随访期 (PTFP)，并以 Rebrozyl 与安慰剂的 2:1 比例随机分配 145 名受试者。所有患者都有资格接受最佳支持性护理，其中包括红细胞输注；铁螯合剂；使用抗生素、抗病毒和抗真菌治疗；和/或营养支持，根据需要。研究的主要终点是从基线增加的受试者比例=1。在没有输血的情况下，从治疗的第 13 周到第 24 周连续 12 周的时间间隔内，血红蛋白值的平均值为 0 g/dL。关键次要终点包括非输血依赖性β地中海贫血患者报告的结果（NTDT-PRO）疲劳和虚弱（TW）域评分和基线血红蛋白（Hb）的平均变化。

β地中海贫血是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病。它是最常见的常染色体隐性遗传疾病之一，全球有症状个体的年总发病率估计为每 100,000 人中有 1 人。虽然 β 地中海贫血仍然是一种罕见疾病，但在过去 50 年中，其在美国的患病率增加了约 7.5%。这种疾病与无效的红细胞生成有关，这导致产生的健康红细胞 (RBC) 越来越少，通常会导致严重的贫血——这种情况可能会使患者虚弱，并可能导致患者出现其他并发症——以及其他严重的健康问题。与β地中海贫血相关的贫血的治疗选择有限，主要由频繁的红细胞输血组成，这些输血有可能导致铁过载，从而导致严重的并发症，例如器官损伤。非输血依赖性β地中海贫血是一个术语，用于描述不需要终生定期输血以维持生存的患者，尽管他们可能会经历一系列临床并发症并需要偶尔甚至频繁输血，通常是在规定的时间段内。

Rebrozyl 是一流的治疗选择，可促进动物模型中的晚期红细胞成熟。在默克公司于 2021 年 11 月收购 Acceleron Pharma, Inc. 之后，Rebrozyl 正在通过与默克公司的全球合作进行开发和商业化

。Rebrozyl 目前在美国被批准用于治疗：需要定期红细胞的β地中海贫血成人患者的贫血患有极低至中等风险骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞 (MDS-RS) 或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状的成年患者的输血和贫血，红细胞生成刺激剂失败且需要 8 周内 2 或更多红细胞单位铁粒幼细胞和血小板增多症（MDS/MPN-RS-T）。

Rebrozyl 不适用于需要立即纠正贫血的患者的红细胞输血的替代品。