对米托坦作用方式的研究表明有两种主要的生物学效应：

对肾上腺皮质细胞的直接细胞毒性作用，通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶 1 (SOAT1) 2介导

通过改变皮质醇的外周代谢和直接抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇来抑制皮质类固醇合成

米托坦的疗效好不好?

在一项临床试验中评估了米托坦在晚期肾上腺皮质癌(ACC)中的疗效。研究人员共纳入127例晚期肾上腺皮质癌(ACC)患者，用米托坦单药治疗。研究结果显示：26名患者出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位无进展生存期(PFS)为4.1个月，中位总生存期(OS)为18.5个月。

综合多项试验数据表明：米托坦是晚期肾上腺皮质癌(ACC)的首选、最有效药物，可延长无复发生存期，手术前服用3-6个月，缩小原发灶或转移灶。该药品治疗效果显著，对患者的病情有积极作用。