2023 年 5 月 1 日（环球新闻社）——Avadel Pharmaceuticals plc（纳斯达克代码：AVDL）是一家专注于通过药物改造来改变生活的生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已最终批准 Lumryz ，一种羟丁酸钠的缓释制剂，表明在睡前服用一次，用于治疗发作性睡病成人的猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS)。经最终批准，Lumryz 成为 FDA 批准的第一个也是唯一一个睡前服用一次的羟丁酸，用于发作性睡病患者。Lumryz 还获得了 FDA 的孤儿药独占权。

“今天具有里程碑意义的批准和收到孤儿药物独占权对 Avadel 和嗜睡症患者来说都是一个重要的里程碑。正如我们从主要利益相关者那里听到的那样，先前批准的发作性睡病疗法有可能通过导致失眠或通过在半夜强迫觉醒来进行关键的第二剂治疗来扰乱睡眠。Lumryz 现在可以为发作性睡病患者提供不间断的夜间睡眠机会，同时在一次睡前剂量中获得处方治疗的全部益处，解决他们的发作性睡病症状，”Avadel 首席执行官 Greg Divis 说。“我们要感谢患者、护理人员、临床试验研究人员、医疗保健提供者，

发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，会损害大脑调节睡眠-觉醒周期的能力。在美国，这种情况影响了大约每 2,000 人中有 1 人患有 EDS 的主要症状。其他症状可能因人而异，但可能包括夜间睡眠中断、通常由强烈情绪（猝倒）引发的肌肉张力突然丧失、睡眠麻痹和幻觉。

“这种针对发作性睡病患者的期待已久的疗法通过避免立即释放羟丁酸产品所需的第二次半夜剂量的负担，满足了一项关键的未满足需求。Lumryz 的睡前给药方案可能有助于恢复更自然的睡眠-觉醒周期，”医学博士 Michael J. Thorpy 说，他是 REST-ON 第 3 期试验的研究者和睡眠-觉醒障碍中心主任Montefiore 医学中心和阿尔伯特爱因斯坦医学院神经病学教授。

FDA 对 Lumryz 的最终批准是基于 2020 年 3 月完成的关键 3 期 REST-ON 临床研究的积极结果。在 REST-ON 3 期试验中，睡前一次的 Lumryz 表现出高度统计学意义（p<0.001）与安慰剂相比，在所有三个评估的剂量（6、7.5 和 9 克）的所有三个共同主要终点（觉醒测试的维持、临床整体印象改善和平均每周猝倒发作）方面都有临床意义的改善。

通过此次批准，FDA 还发现 Lumryz 在临床上优于目前销售的每晚两次的羟丁酸产品，并授予 Lumryz 七年的孤儿药独占权。特别是，FDA 发现 Lumryz 通过提供每晚一次的给药方案，避免夜间唤醒服用第二剂，对患者护理做出了重大贡献，超过了目前可用的每晚两次的羟丁酸产品。FDA 的孤儿药计划旨在支持开发治疗影响不到 200,000 名美国患者的疾病的药物。Lumryz 的七年市场独占权始于 FDA 批准之日，即 2023 年 5 月 1 日。

“对于发作性睡病患者，以及我们所有倡导这个社区的人来说，Lumryz 的批准是向前迈出的重要一步，”Project Sleep 总裁兼首席执行官 JD Julie Flygare 说。“患有发作性睡病的人最终将有一个新的治疗选择来管理 EDS 和猝倒症，而且这种新的羟丁酸选项允许减少给药频率这一事实是一个改变游戏规则的进步，表明 Avadel 致力于了解患者的体验。我们期待与 Avadel 继续合作，作为共同使命的一部分，积极影响发作性睡病患者的生活。”

Lumryz 作为中枢神经系统抑制剂及其滥用和误用的可能性有一个黑框警告。Lumryz 只能通过名为 Lumryz REMS 的风险评估和缓解策略下的受限计划获得。所有剂量的 Lumryz 组合报告的最常见不良反应（发生率 > 5% 且大于安慰剂）是恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。

关于用于缓释口服混悬液的Lumryz ™（羟丁酸钠） Lumryz 是一种缓释羟丁酸钠药物，于 2023 年 5 月 1 日获得 FDA 批准，是第一个也是唯一一个睡前治疗猝倒或白天过度嗜睡的药物(EDS) 成人发作性睡病。   FDA 对 Lumryz 的批准得到了 REST-ON 的结果的支持，REST-ON 是一项随机、双盲、安慰剂对照、关键的 3 期临床试验，针对患有发作性睡病的成人。与安慰剂相比，Lumryz 在三个共同主要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善：EDS、临床医生对患者功能的总体评估（CGI-I）和猝倒发作。  

 

 
经批准，FDA 还授予 Lumryz 七年的孤儿药独占权，用于治疗发作性睡病成人的猝倒症或 EDS，因为发现 Lumryz 相对于目前可用的羟丁酸治疗具有临床优势。特别是， FDA 发现 Lumryz 通过提供每晚一次的给药方案，避免夜间唤醒服用第二剂，对患者护理做出了重大贡献，超过了目前可用的每晚两次的羟丁酸产品。

关于 Avadel Pharmaceuticals plc
Avadel Pharmaceuticals plc（纳斯达克股票代码：AVDL）是一家生物制药公司，专注于通过药物改造来改变生活。我们的方法包括将创新解决方案应用于药物开发，以应对患者在当前治疗方案中面临的挑战。Avadel 的商业产品 Lumryz 被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准为第一个也是唯一一个睡前一次的羟丁酸，用于治疗发作性睡病成人的猝倒或白天过度嗜睡 (EDS)。欲了解更多信息，请访问 www.avadel.com。

重要安全信息

适应症
Lumryz（羟丁酸钠）缓释口服混悬剂是一种处方药，用于治疗发作性睡病成人的以下症状：

• 肌肉突然无力或麻痹（猝倒）
• 白天过度嗜睡 (EDS)

目前尚不清楚 Lumryz 对 18 岁以下人群是否安全有效。

如果您正在服用其他安眠药或镇静剂（导致嗜睡的药物）、饮酒或患有称为琥珀酸半醛脱氢酶缺乏症的罕见问题，请勿服用 Lumryz 。

将 Lumryz 放在安全的地方，以防止滥用和误用。出售或赠送 Lumryz 可能会伤害他人并且是违法的。如果您曾经滥用或依赖酒精、处方药或街头毒品，请告诉您的医生。

服用 Lumryz 的任何人在服用 Lumryz 后至少六 (6) 小时内不应做任何需要他们完全清醒或危险的事情，包括驾驶汽车、使用重型机械或驾驶飞机。在您了解 Lumryz 如何影响您之前，不应进行这些活动。

快速入睡，包括站立或起床时，会导致跌倒受伤，一些人需要住院治疗。

Lumryz 会导致严重的副作用，包括：

• 呼吸问题，包括呼吸变慢、呼吸困难和/或睡眠时短时间不呼吸（例如，睡眠呼吸暂停）。已经有呼吸或肺部问题的人在服用 Lumryz 时出现呼吸问题的可能性更高。
• 心理健康问题，包括混乱、看到或听到不真实的事物（幻觉）、异常或令人不安的想法（异常思维）、感到焦虑或不安、抑郁、自杀或试图自杀的念头、疲劳加剧、内疚或毫无价值，难以集中注意力。如果您患有抑郁症或曾试图伤害自己，请告诉您的医生。如果您有精神健康问题的症状或体重或食欲发生变化，请立即致电您的医生。
• 梦游。梦游会导致受伤。如果您开始梦游，请打电话给您的医生。

如果您的饮食限盐，或者您有高血压、心力衰竭或肾脏问题，请告诉您的医生。Lumryz 含有大量钠（盐），可能不适合您。

Lumryz 在成人中最常见的副作用包括恶心、头晕、尿床、头痛和呕吐。当您服用更高剂量的 Lumryz 时，您的副作用可能会增加。如果不按指示服用，Lumryz 会导致身体依赖和对药物的渴望。这些并不是 Lumryz 的所有可能副作用。

有关详细信息，请咨询您的医生或药剂师。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

我们鼓励您向 FDA 报告处方药的副作用。请访问 www.fda.gov/medwatch，或致电 1-800-FDA-1088。

关于前瞻性陈述的警告性披露
本新闻稿包含 1933 年证券法第 27A 条和 1934 年证券交易法第 21E 条含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述涉及我们未来的预期、信念、计划、战略、目标、结果、条件、财务业绩、前景或其他事件。此类前瞻性陈述包括但不限于对 Lumryz 潜在治疗益处的预期；Lumryz 的孤儿药排他性以及此类指定带来的潜在利益；商业发布的准备和时间安排以及 Lumryz 商业化的成功；对 Lumryz 潜在市场影响的预期；以及 Lumryz 的预期市场可用性。在某些情况下，

公司的前瞻性陈述基于在我们对业务和运营的了解范围内做出的并且我们认为合理的估计和假设。然而，公司的业务和运营面临重大风险，因此无法保证实际结果和公司业务和运营的结果不会与此类前瞻性陈述中预期的结果存在重大差异. 可能导致实际结果与公司前瞻性陈述中的预期不同的因素包括公司年度报告 10-K 表第 1A 项第一部分“风险因素”部分所述的风险和不确定性。 2022 年 12 月 31 日，于 3 月 29 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交，

前瞻性陈述仅代表发表之日的情况，并非对未来业绩的保证。因此，您不应过分依赖前瞻性陈述。除法律要求外，公司不承担公开更新或修改我们的前瞻性陈述的任何义务。

资料来源：Avadel Pharmaceuticals plc