致力于改善严重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫学公司 argenx 宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 的人用医药产品委员会 (CHMP) 已建议欧盟委员会 (EC) 批准依加替莫作为标准疗法的补充，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者。

CHMP 的正面意见是对上市许可的科学建议，作为 EC 对 argenx 申请依加替莫的最终决定的依据。预计 EC 将在 CHMP 建议后约 60 天内做出决定，该决定将适用于除冰岛、挪威和列支敦士登之外的所有 27 个欧盟成员国。

“欧洲目前对全身性 MG 的治疗使许多患者的症状控制不足，从而显着降低了生活质量。护理人员和医疗团队非常清楚需要安全、有效且针对疾病生物学的新治疗方案”，巴黎 La Pitié Salpétrière 的 Institut de Myologie 神经肌肉医师 Anthony Béhin 说。“作为一名执业神经科医生，经常看到患有这种使人衰弱的慢性疾病的人，CHMP 对依加替莫德的积极评价代表着为欧洲这些患者带来新的治疗选择的令人兴奋的进步。”

MAA 包括关键 3 期 ADAPT 试验的结果，该试验发表在 2021 年 7 月的《柳叶刀神经病学》杂志上。ADAPT 试验达到了其主要终点，表明与安慰剂相比，在接受依格替莫治疗后，更多的抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性 gMG 患者在重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 量表上有反应（68% vs . 30%；p<0.0001)。响应者被定义为在第一个治疗周期中，MG-ADL 量表至少连续 4 周或更长时间降低了 2 点。

与安慰剂相比，依加替莫治疗后定量重症肌无力 (QMG) 量表的反应者也显着增加（63% 对 14%；p<0.0001）。响应者被定义为在第一个治疗周期中，QMG 量表至少连续 4 周或更长时间减少了 3 点。

Efgartigimod 在 ADAPT 临床试验中显示出安全性。最常报告的不良反应是上呼吸道感染（依加替莫治疗后 10.7% 与安慰剂治疗后 4.8%）和尿路感染（9.5% 与 4.8%）。

欧盟总经理 Anant Murthy 博士说：“我们对 CHMP 推荐依加替莫德的建议感到兴奋，这使我们离为欧洲和世界各地的 gMG 患者提供这种疗法又近了一步。”银。“我们对我们建立的欧洲团队充满信心，并且正在等待上市许可，期待与该地区的监管机构和政府当局密切合作，以确保尽可能多的患者可以使用这种治疗方案。”

Efgartigimod 是美国第一个也是唯一一个批准的 FcRn 阻滞剂，名为 Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab)，用于治疗抗 AChR 抗体阳性的成人 gMG 患者，在日本用于治疗对类固醇或药物反应不足的患者。非甾体免疫抑制疗法（IST）。argenx 还计划通过与 Zai Lab 的合作在加拿大、中国推出 efgartigimod，并选择其他地区。

ADAPT 3 期试验是一项为期 26 周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、全球试验，评估依加莫德在成人 gMG 患者中的安全性和有效性。北美、欧洲和日本共有 167 名成人 gMG 患者参加了试验。除了目前稳定剂量的 gMG 治疗外，患者以 1:1 的比例随机接受依加莫德或安慰剂。ADAPT 旨在实现个性化治疗方法，初始治疗周期随后基于临床评估的后续治疗周期。主要终点是在抗 AChR 抗体阳性人群中，依加替莫德和安慰剂治疗组在第一个治疗周期中 MG-ADL 反应者的百分比比较。

Efgartigimod 是一种抗体片段，旨在通过与新生儿 Fc 受体结合并阻断 IgG 回收过程来减少致病性免疫球蛋白 G (IgG) 抗体。Efgartigimod 正在研究几种已知由引起疾病的 IgG 抗体介导的自身免疫性疾病，包括神经肌肉疾病、血液疾病和皮肤起泡疾病。它目前在美国被批准用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人 gMG 患者，在日本被批准用于对类固醇或非甾体免疫抑制疗法没有足够反应的 gMG 成人患者。

全身性重症肌无力 (gMG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其中 IgG 自身抗体会破坏神经和肌肉之间的交流，导致虚弱并可能危及生命的肌肉无力。大约 85% 的 MG 患者在 24 个月内进展为 gMG，全身肌肉可能会受到影响。确认有 AChR 抗体的患者约占 gMG 总人口的 85%。

argenx 是一家全球免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活。