临床晚期生物技术公司Priothera宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)均授予莫拉维莫德用于治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药资格(ODD)在接受异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的患者中。EMA 的 ODD 遵循孤儿药品委员会 (COMP) 的建议。

Priothera 的联合创始人兼首席执行官 Florent Gros 评论说：“我们从 FDA 和 EMA 收到的 mocravimod 孤儿药指定是解决 AML 患者迫切、未满足的需求的重要里程碑。同种异体干细胞移植是 AML 患者唯一可能治愈的方法，但目前治疗的死亡率高得令人无法接受。我们期待在未来几个月内在美国、欧洲和亚洲的多个中心启动 mocravimod 的全球 2b 期临床试验。”

Mocravimod 是一种 1 磷酸鞘氨醇 (S1P) 受体调节剂，之前已在多种自身免疫适应症中进行了测试，目前正在开发以增强 HSCT 的治疗潜力。此外，它在接受 HSCT 的血液系统恶性肿瘤患者的早期临床研究中显示出临床相关益处。

计划于 2022 年下半年进行一项多中心 2b 期研究，评估 mocravimod 作为成人 AML 患者 HSCT 的辅助和维持治疗的疗效和安全性。该研究将包括欧洲、美国和亚洲几个国家的约 250 名患者，经各自卫生当局批准。

孤儿药指定用于治疗罕见、危及生命或慢性衰弱疾病的药物。

Mocravimod(也称为 KRP203)是一种新型合成的 1-磷酸鞘氨醇受体 (S1PR) 调节剂，在体内作用时间长。1 期和 2 期试验成功评估了 mocravimod 在几种自身免疫适应症中的安全性和耐受性。来自血液系统恶性肿瘤患者的 1b/2a 期临床研究的有希望的数据促使 Priothera 进一步开发用于治疗血癌的 mocravimod。

Mocravimod 将在 2b/3 期研究中进行研究，作为接受异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的急性髓性白血病患者的潜在治疗方法。同种异体 HSCT 是 AML 患者唯一可能治愈的方法，但目前的治疗方法具有不可接受的高死亡率和发病率。

Priothera 利用 S1PR 独特的作用模式来维持抗白血病活性 – 移植物抗白血病 (GVL) – 同时减少移植物抗宿主病 (GVHD) 引起的组织损伤，这是同种异体 HSCT 的结果。这种新颖的治疗方法——唯一治疗血癌的 S1PR 调节剂——解决了高度未满足的医疗需求，旨在为患者增加优质生活。

Priothera 在开发用于治疗血液恶性肿瘤的口服鞘氨醇 1 磷酸 (S1P) 受体调节剂方面处于领先地位。