为患有严重血管疾病的患者开发新的细胞和基因治疗方法的生物技术公司 Ambulero Inc. 宣布，美国 FDA 的孤儿产品开发办公室(OOPD)批准了该公司对其基因治疗的孤儿药地位的请求候选 AMB-301，用于治疗伯格氏病 (BD)，也称为血栓闭塞性脉管炎 (TAO)。

AMB-301 是一流的基因治疗载体，编码细胞粘附分子(E-选择素)。对血管疾病动物模型进行了十多年的研究表明，向受损血管提供 E-选择素可促进治疗性血管生成、强大的组织再生和改善肢体功能。

BD 是一种使人衰弱的血管疾病，可导致严重的肢体损伤和截肢，通常发生在相对年轻的患者中。没有有效的治疗方法，现有的疗法在很大程度上是无效的。AMB-301 是一种很有前景的基因治疗候选药物，可用于增强血管形成、恢复组织完整性和消除截肢作为治疗选择的需要。

如果获得批准，FDA 的孤儿药指定为 AMB-301 提供了七 (7) 年的市场独占权，用于治疗 BD。FDA 授予那些有望治疗影响 200,000 或更少美国人的疾病的医疗产品的孤儿药称号。该公司还有资格获得 FDA 指定的某些税收抵免和监管福利。

“Ambulero 很荣幸获得 FDA 的这一重要认可。如果临床试验成功，我们相信我们一流的基因治疗平台将为患有 BD 和其他潜在血管疾病的患者提供新的治疗选择。将孤儿药也应有助于加快我们的BD的临床试验的时间表，”罗伯特·布坎南的Ambulero，Inc.的首席执行官说

这是非常有益的提供了一个潜在的新疗法面临截肢作为唯一的治疗这么多的患者” Ambulero, Inc. 的首席运营官 Carlton Anderson 说。

Ambulero 的首席监管官 Khemraj (Raj) Hirani 博士补充说：“获得 AMB-301的孤儿药指定是 BD 患者向前迈出的重要一步，并证实了我们基于 E-selectin 的新型平台技术在加速临床开发方面的潜力。”

Ambulero 是一家私营生物技术公司，致力于推进细胞和基因疗法的新平台，以治疗严重的血管疾病。