Hutchmed (China) Limited 宣布已在中国启动了 HMPL-523 的 III 期试验，HMPL-523 是一种新型的研究性脾酪氨酸激酶(“Syk”)抑制剂，用于治疗原发性免疫性血小板减少症(“ITP”)的成人患者，这是一种自身免疫性疾病。可导致出血风险增加的疾病。第一位患者于 2021 年 10 月 27 日接受了第一剂。

该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验，旨在评估 HMPL-523 治疗成年 ITP 患者的疗效和安全性。该研究的主要终点是持久反应率。次要和探索性终点包括总体反应率 (ORR)、治疗紧急不良事件的发生率和患者生活质量的改善。预计将招募约 180 名患者。更多细节可以在clinicaltrials.gov 上找到，使用标识符NCT05029635。

Hutchmed 首席执行官 Christian Hogg 表示：“ITP 显然需要新疗法，这种疾病会严重影响患者的生活质量。使用目前的治疗方案，患者往往会产生耐药性，从而容易复发。我们希望 HMPL-523 将提供一种重要的替代方案，可以在这种治疗环境中为患者带来持久的反应。”

这项 III 期研究的基本原理是基于 HMPL-523 在成年 ITP 患者中进行的 Ib 期研究的令人鼓舞的数据。Ib 期研究的安全性、药代动力学和初步疗效数据预计将于 2021 年 12 月在第 63 届美国血液学会(ASH)年会上公布。

HMPL-523 是一种新型的、在研的、选择性的小分子抑制剂，用于靶向脾酪氨酸激酶(也称为 Syk)的口服给药。Syk 是 B 细胞受体信号传导的主要成分，是治疗多种 B 细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病亚型的既定靶点。

Hutchmed 目前在全球范围内保留对 HMPL-523 的所有权利。除 ITP 外，HMPL-523 还在中国、美国和欧洲的惰性非霍奇金淋巴瘤和 B 细胞恶性肿瘤的多种亚型中进行研究(NCT02857998;NCT03779113)。还计划在温热自身免疫性溶血性贫血 (wAIHA)(另一种自身免疫性疾病)患者中研究 HMPL-523。

ITP 是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板的免疫破坏和血小板生成减少。ITP 患者表现出瘀点、紫癜和胃肠道和/或泌尿道粘膜出血的症状。ITP 还与疲劳(高达 39% 的 ITP 成人患者)和生活质量受损有关，涉及情绪、功能和生殖健康以及工作或社交生活等领域。成人原发性 ITP 的发病率为每年每 100,000 名成人 3.3 例，患病率为每 100,000 名成人 9.5 例。

成人 ITP 是一种异质性疾病，即使有最好的护理，它也可以持续多年，而且治疗很少能治愈。尽管有几种具有不同作用机制的治疗方法，但疾病的慢性化仍然是一个问题。许多患者对治疗产生耐药性，从而容易复发。因此，仍然有相当多的患者对目前可用的药物敏感性有限并且需要新的治疗。

由于 ITP 中的血小板破坏是由 Fc?R 结合的血小板的 Syk 依赖性吞噬作用介导的，因此 Syk 抑制代表了一种有前途的 ITP 管理方法。

Hutchmed 是一家创新的、商业阶段的生物制药公司。它致力于发现和全球开发和商业化用于治疗癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法。