Synaptogenix, Inc. 是一家开发神经退行性疾病再生疗法的新兴生物制药公司，宣布与克利夫兰诊所达成协议，开展 Bryostatin-1 治疗多发性硬化症 (MS) 的 1 期试验。克利夫兰诊所将管理临床试验的实施，包括向美国食品和药物管理局提交研究性新药 (IND) 以及患者入组。

“我们期待共同努力，探索 Bryostatin-1 对多发性硬化症认知障碍的安全性和潜在活性，”克利夫兰诊所神经学研究所研究副主席兼 Bryostatin-1 试验首席研究员 Robert Fox 医学博士说。“认知障碍是多发性硬化症患者治疗中一个未满足的主要需求，我们期待探索这种研究药物的潜在影响。”

Synaptogenix 首席执行官 Alan Tuchman 博士补充道：“我们正在与克利夫兰诊所合作推进 Bryostatin-1 治疗多发性硬化症的临床开发计划。计划中的临床试验将在克利夫兰诊所神经学研究所的梅伦多发性硬化症中心进行，该中心是全球最大、最全面的多发性硬化症护理和研究项目之一。我们认为迄今为止，任何上市药物或药物策略都无法解决消除多发性硬化症引起的突触问题，我们相信多发性硬化症中的这一差距治疗方案提供了一个重要的机会。”

Tuchman 博士继续说道，“截至 2023 年 3 月 31 日，Synaptogenix 拥有约 3580 万美元现金，且现金消耗率相对较低，资金充足，拥有充足的资源，可以继续与克利夫兰诊所合作开发用于多发性硬化症的 Bryostatin-1，包括启动预计将于 2023 年第四季度开始的即将开始的试验。在我们推进这项研究的同时，我们将继续寻求其他潜在的业务努力，包括识别用于临床开发的其他资产。”

Synaptogenix 总裁兼首席科学官 Daniel Alkon 博士表示：“克利夫兰诊所是先进脑成像磁共振成像 (MRI) 技术的领先提供商，正在与我们合作确定一种生物标记物，以评估 Bryostatin-1 对大脑的影响。考虑到该药物的假定恢复作用机制、其驱动突触形成（再生）的潜在独特能力、抗炎活性以及髓鞘再生（替代失去了神经细胞周围的绝缘鞘），Bryostatin-1 可以改善多发性硬化症的认知功能，并解决该疾病的其他主要组成部分。”

Bryostatin-1 是一种小分子，通过激活蛋白激酶 C 发挥作用，蛋白激酶 C 是维持突触健康所需的酶，并参与学习和记忆。该疗法还可能影响免疫系统以发挥抗炎功效。临床前研究已经证明苔藓抑素具有治疗其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、创伤性脑损伤和脆性 X 综合征）认知障碍的潜力。MS 可能代表改善认知障碍的新适应症。

Synaptogenix 是一家临床阶段的生物制药公司，历来致力于开发神经退行性疾病的新疗法。Synaptogenix 对其主要候选药物 Bryostatin-1 治疗阿尔茨海默病进行了临床和临床前研究。临床前研究还证明了苔藓抑素对罕见疾病脆性 X 综合征以及其他神经退行性疾病（如多发性硬化症、中风和创伤性脑损伤）的再生作用机制。美国食品和药物管理局已授予 Synaptogenix 治疗脆性 X 综合征的 Bryostatin-1 孤儿药资格。Bryostatin-1 已在超过 1,500 人的癌症研究中进行了测试，从而创建了一个大型安全数据库，将进一步为临床试验设计提供信息。