精准基因医药公司 Akouos, Inc. 宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药产品委员会 (COMP) 对该公司申请 AK-OTOF 孤儿药指定发表了积极意见，AK-OTOF 是一种基因疗法，旨在用于otoferlin 基因介导的听力损失的治疗。该积极意见随后被欧盟委员会采纳。AK-OTOF 此前已被美国食品和药物管理局授予孤儿药指定 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 以用于相同的适应症。