生物制药公司 Aadi Bioscience, Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准Fyarro(西罗莫司蛋白结合颗粒注射用混悬液)(白蛋白结合)用于静脉注射用于治疗局部成人患者晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞肿瘤(PEComa)。Fyarro是第一个也是唯一一个获得 FDA 批准的成人晚期恶性 PEComa 的治疗方法。

Aadi 创始人、首席执行官兼总裁 Neil Desai 博士表示：“我们很高兴 Fyarro 获得 FDA 的全面批准。Fyarro 的批准不仅对
Aadi 来说是一个重大事件，对晚期恶性 PEComa 患者也很重要。我们重申，我们 Aadi 的所有人都非常感谢所有晚期恶性 PEComa患者、他们的家人和护理人员，以及使 Fyarro 临床研究成为可能的医疗保健专业人员。”

“Fyarro 的批准是首个获批治疗晚期恶性 PEComa的药物，这是一种预后不良且治疗选择很少的侵袭性肉瘤，将为医生提供治疗这种罕见疾病患者的新武器，”医学博士 Andrew Wagner 补充道。.D.，丹娜—法伯癌症研究所的高级肿瘤学家和关键 AMPECT 注册试验的首席研究员。“在我们的 AMPECT 试验中，Fyarro 在 mTOR抑制剂初治的局部晚期不可切除或转移性 PEComa 患者中表现出持久的反应，具有可接受和可控的安全性。这是一种将受到医生界欢迎的药物，作为晚期恶性 PEComa患者唯一获批的治疗选择。”

在 2 期注册 AMPECT 试验中，经独立审查评估的总体缓解率为 39% (12/31)，其中 2 名患者在长期随访后达到完全缓解。中位随访时间为 36个月，范围为 5.6 至 55.5+ 个月，并且还在持续中，但尚未达到中位缓解持续时间。在应答者中，92% 的应答持续时间大于或等于 6 个月;67%的反应持续大于或等于 12 个月;58% 的反应持续大于或等于 2 年。与 mTOR 类的其他疗法一样，Fyarro处方信息包括与口腔炎、骨髓抑制、感染、低钾血症、高血糖、间质性肺病、出血和过敏反应相关的警告和预防措施。超过 10% 的患者发生的 3级非血液学事件包括口腔炎、皮疹、疲劳和感染。超过 10% 的患者出现的 3 级实验室异常从基线开始恶化，包括淋巴细胞减少、葡萄糖增加和钾减少。

Aadi 首席运营官 Brendan Delaney 补充说：“我们建立了一支强大的商业团队，并制定了周到的战略，为 Fyarro 的发布做准备。凭借Fyarro 已证明的临床特征，我们相信它将成为晚期恶性 PEComa 的护理标准。我们期待与医生合作，向市场宣传这种新疗法。”

宾夕法尼亚大学肉瘤项目临床主任、医学教授 Robert G. Maki 医学博士补充说：“患有局部晚期或转移性 PEComa
的患者迫切需要新的治疗方案。Fyarro 的批准是治疗这种疾病患者的重大进步。在我的实践中治疗肉瘤患者时，我看到需要一种治疗来解决晚期恶性 PEComa的特定分子改变。我很高兴 Fyarro 在总体反应率方面提供了具有临床意义的益处，一些患者的反应时间长达数年。我很高兴将 Fyarro作为一种新的治疗选择，为我的晚期恶性 PEComa 患者提供治疗。”

世界卫生组织将晚期恶性 PEComa定义为“由独特细胞组成的间充质肿瘤，这些细胞与血管壁有局灶性关联，通常同时表达黑色素细胞和平滑肌标志物”，是软组织肉瘤的一个罕见亚群，具有一个未定义的起源单元格。虽然没有针对恶性
PEComa 的正式流行病学，但估计美国每年约有 100-300 名新患者。恶性 PEComas几乎可以发生在任何身体部位(通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道，女性占优势)并且可以具有侵袭性的临床病程，包括远处转移和最终死亡。根据回顾性报告估计预后为12-16 个月。通常用于肉瘤的细胞毒性化学疗法显示出最小的益处，目前没有批准用于这种疾病的药物。恶性 PEComas 已被证明经常在 TSC1 和/或TSC2 基因中含有突变，导致 mTOR 通路的激活，使其成为该疾病的合理治疗靶点。

Fyarro 是一种 mTOR 抑制剂，适用于治疗患有局部晚期不可切除或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa) 的成年患者。

Aadi 是一家商业阶段的生物制药公司，专注于基因定义癌症的精准治疗。