IDEAYA Biosciences, Inc. 是一家致力于发现和开发靶向治疗药物的精准肿瘤医学公司，宣布安进赞助的 1/2 期临床试验取得了首例患者入院的成绩，该试验评估了 IDE397（IDEAYA 研究性 MAT2A）的组合抑制剂，以及 AMG 193（安进研究中的 MTA 协同 PRMT5 抑制剂），用于治疗 MTAP 缺失的肿瘤患者，重点关注非小细胞肺癌（NSCLC）。

“我们很高兴能够追求这种潜在的一流合成致死联合疗法，针对 MTAP 甲基化途径的机械互补节点 - MAT2A 和 PRMT5。该临床策略得到单一疗法活性的初步信号以及令人信服的临床前疗效、耐受性和IDEAYA Biosciences 首席医疗官 Darrin M. Beaupre 博士说：“该组合的选择性。”

IDE397是IDEAYA针对蛋氨酸腺苷转移酶2a（MAT2A）的有效、选择性小分子抑制剂。IDEAYA 根据其在早期剂量扩展中对几位患者的经验，观察了 IDE397 作为单一疗法治疗多种 MTAP 缺失高优先级肿瘤类型的临床疗效，包括早期报告的未经证实的部分缓解，该部分缓解已被 RECIST 1.1 证实（约 47% 肿瘤减少） ）。

AMG 193 是安进公司正在研究的甲硫腺苷 (MTA) 协同蛋白精氨酸甲基转移酶 5 (PRMT5) 抑制剂。

IDEAYA 和安进正在根据临床试验合作和供应协议（CTCSA）在安进赞助的一项临床试验中合作，对 MTAP 缺失肿瘤患者的 IDE397 和 AMG 193 组合进行临床评估。全球1/2期临床试验将评估IDE397与AMG 193联合用药的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效，最初的扩展重点是MTAP缺失的NSCLC患者。

根据相互非排他性的 CTCSA，安进是 IDE397 和 AMG 193 联合临床试验的赞助商，IDEAYA 和安进各自将提供各自的化合物 IDE397 和 AMG 193。双方将支付百分之五十 (50%) 的费用。外部第三方进行临床试验的费用，并全权负责其各自内部支持临床试验的成本和费用。两家公司将共同拥有与临床试验中 IDE397 和 AMG 193 联合使用相关的临床数据和所有知识产权（如果有）。各方保留对其各自化合物的商业权利，包括用作单一疗法或联合药物的商业权利。

IDEAYA 是一家精准医学肿瘤学公司，致力于为使用分子诊断选择的患者群体发现和开发靶向疗法。

Biovica 宣布，该公司已与 Occum Health 在美国签署 DiviTum TKa 商业协议，为 500 多名自保客户和主要战略合作伙伴提供血液检测服务。

Occum Health 是一家医疗保健解决方案公司，致力于为自我保险的雇主提供节省和改善福利。

“我们很高兴通过与 Occum Health 的合作提供我们的 DiviTum TKa 测试。这种创新的合作伙伴关系确保我们能够提高付款人、提供者和护理人员对 DiviTum TKa 的广泛认识，以促进更个性化的先进癌症护理方法，”Biovica 美洲区总裁 Warren Cresswell 说道。

Occum Health 总裁 Don Marette 表示：“我们很高兴欢迎 Biovica 的检测 DiviTum TKa 加入 Occum Health 网络。像 DiviTum TKa 这样的新资产将通过增强直接面向雇主的产品的价值主张来支持 Occum Health 的持续增长。”

Biovica 开发并商业化基于血液的生物标志物检测，帮助肿瘤学家监测癌症进展。Biovica 的 DiviTum TKa 检测通过检测血液中的 TKa 生物标志物来测量细胞增殖。该测定已在多项临床试验中证明了其能够深入了解治疗效果。

Femasys Inc. 是一家专注于满足全球女性未满足需求的生物医学公司，宣布美国专利商标局 (USPTO) 发布了美国专利申请 16/402,193 的许可通知，进一步加强了 Femasys 的知识产权地位和覆盖范围。公司的候选治疗产品 FemBloc 永久节育。

Femasys 预计最终专利一旦发布，预计最早将于 2039 年到期。Femasys 打算继续提出更多专利申请，以进一步增强其现有的专利组合，以保护 FemBloc 和用于不孕治疗的 FemaSeed 局部定向授精（代表该公司的两个主要候选产品）以及该公司现有的诊断产品 FemVue、 FemCath 和 FemCerv。

“FemBloc 永久性节育索赔的批准是保护这种新颖的非手术避孕方案商业潜力的另一个重要里程碑，为寻求永久性节育解决方案的女性提供了保障，预计该方案将于本季度开始其关键的临床试验阶段”，Femasys 创始人、总裁兼首席执行官 Kathy Lee-Sepsick 说道。“我们的专利组合由全球 150 多项专利组成，其扩展表明了我们对保护 FemBloc 的创新和商业机会以及我们为寻求更好、更容易选择的女性的整套产品的坚定承诺。”

FemBloc 是首个非手术、非植入的办公室内解决方案，处于永久节育临床开发的后期阶段。它旨在成为女性更安全的选择，通过消除麻醉、切口和永久植入的需要，估计成本约为长期手术替代方案的一半。FemBloc 有潜力为寻求永久节育的女性提供方便、易获得且可靠的选择。100 多年来，永久性节育的创新一直停滞不前，这可能会给 FemBloc 仅在美国带来 200 亿美元的市场扩张机会。

Femasys Inc. 是一家生物医学公司，致力于通过开发一系列候选产品和产品来满足全球女性未满足的需求，其中包括微创、办公室内生殖健康技术。

全球制药巨头 Lupin Limited (Lupin) 宣布，其氰钴胺鼻喷雾剂 500 微克/喷雾剂（每个设备一次喷雾剂）的简略新药申请已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准，这是一种通用等效药物Nascobal 鼻喷雾剂，Par Pharmaceutical, Inc. 的 500 微克/喷雾剂。该产品将在美国 Lupin 萨默塞特工厂生产。

氰钴胺鼻喷雾剂 (Nascobal) 在美国的年销售额估计为 6900 万美元（IQVIA MAT 2023 年 3 月）。

Lupin 是一家以创新为主导的跨国制药公司，总部位于印度孟买。该公司在美国、印度、南非以及亚太地区 (APAC)、拉丁美洲 (LATAM)、欧洲和其他地区的 100 多个市场开发并商业化各种品牌和仿制药制剂、生物技术产品和原料药 (API)。中东地区。

2023 年 6 月 30 日（环球通讯社）——Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MDGL）是一家致力于非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 新型疗法的临床阶段生物制药公司，已开始滚动提交新药向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交新药申请 (NDA)，寻求加速批准瑞美罗治疗 NASH 合并肝纤维化。Madrigal 已向 FDA 提交了 NDA 的大部分内容，并计划于 2023 年 7 月提交剩余部分。该公司将要求对该 NDA 进行优先审查。

Resmetirom 于 2023 年 4 月被授予突破性疗法称号，用于治疗伴有肝纤维化的 NASH 患者。因此，Madrigal 被允许在完成后提交 NDA 的各个部分，而不是等到整个申请完成。

Madrigal 首席医疗官兼研发总裁 Becky Taub 医学博士表示：“在 MAESTRO-NASH 活检试验中，resmetirom 实现了 FDA 提出的肝脏组织学改善终点，这些终点合理地有可能预测临床获益，并证明了良好的治疗效果。”耐受的安全状况。我们相信 MAESTRO-NASH 的积极结果支持瑞美罗有成为治疗伴有肝纤维化的 NASH 的基础疗法的潜力。MAESTRO 开发计划将提供强大的数据包，以支持 FDA 对 resmetirom NDA 的审查。”

Madrigal 首席执行官 Paul Friedman 医学博士表示：“Madrigal 致力于满足目前尚无批准治疗肝纤维化 NASH 的患者的需求，瑞美罗的 NDA 提交是一个重要的里程碑。随着审查过程的进展，我们期待与 FDA 密切合作。”

关于 Resmetirom 治疗 NASH 的 3 期注册计划

Madrigal 目前正在进行四项 3 期临床试验，以证明瑞美罗姆治疗 NASH 的安全性和有效性：MAESTRO-NASH、MAESTRO-NAFLD-1、MAESTRO-NAFLD-OLE 和 MAESTRO-NASH-OUTCOMES。

任一主要终点的实现都被认为是成功的试验结果。一个关键的次要终点是 LDL-C 的降低。

参加 MAESTRO-NASH 研究的患者（约 1,750 名）在最初的 52 周治疗期后继续接受治疗长达 54 个月，以积累和测量肝脏临床结局事件，包括活检进展为肝硬化（52 周和 54 个月）和肝功能失代偿事件以及全因死亡率。这部分研究旨在生成验证性数据，如果结果呈阳性，可能有助于验证瑞美罗的临床疗效并支持全面批准。

MAESTRO-NAFLD-1 于 2019 年 12 月启动，为期 52 周的多中心、随机、安慰剂对照瑞美罗 3 期研究在 1,200 多名 NAFLD（推测为 NASH）患者中进行，已完成双盲组和开放标签 100毫克臂。针对早期（补偿良好）NASH

2023 年 6 月 29 日星期四——公共卫生官员星期四表示，美国有超过 200 万人患有丙型肝炎，但大多数人没有得到能够治愈该疾病的安全治疗。

美国疾病控制和预防中心的一份新报告详细介绍了这个问题，并强调需要制定一项拟议的国家计划，以扩大抗病毒药物形式的治疗机会。

如果不及时治疗，丙型肝炎可导致肝脏疤痕（肝硬化）、终末期肝病和癌症。

疾病预防控制中心国家艾滋病、病毒性肝炎、性病和疾病中心主任乔纳森·默明博士说：“数以万计的患有丙型肝炎的美国人正在患上肝癌、肝功能衰竭或死亡，因为他们无法获得救生药物。”结核病预防。

他在一份机构新闻稿中表示：“在我们国家，没有人应该知道可以治愈潜在致命疾病，但却遥不可及。”

2020 年，超过 14,800 名美国人死于丙型肝炎相关疾病。

关于疾病预防控制中心新报告的公告称，已知丙型肝炎感染的治愈人数“极低”。

对于所有年龄段和保险群体来说都是如此。在没有健康保险或医疗补助覆盖的人群中，这一比例尤其低。

虽然 40 岁以下的成年人新感染率最高，但他们也最不可能获得高效药物。

尽管60岁及以上有医疗保险或商业保险的患者的治愈率最高，但只有不到一半的人接受了治疗。

“开发出安全高效的丙型肝炎治疗方法是过去 20 年来最令人惊叹的医学成就之一，”负责白宫国家丙型肝炎消除计划的美国国立卫生研究院弗朗西斯·柯林斯博士说道。。“但不幸的是，我们国家有太多人在获得这种治疗方面仍然面临难以克服的障碍——这意味着我们必须更加努力。”

他说，拟议的国家丙型肝炎消除计划将克服其中许多障碍，有可能挽救数万人的生命并节省数百亿美元的医疗费用。柯林斯在新闻稿中表示，“富有同情心的护理也有助于减少赤字”。

疾病预防控制中心表示，治疗的障碍包括费用、限制性治疗覆盖政策以及诊断病情的挑战。

这种药物可能要花费数万美元。疾病预防控制中心表示，创新的全国交付模式将使所有人都能获得丙型肝炎治疗。

疾病预防控制中心表示，白宫已请求大量资金来实现这一目标，这可能会在 10 年内节省数十亿美元的医疗保健费用。

目前，一些州的医疗补助计划和商业保险公司的治疗限制与医疗指导相冲突，需要事先授权并限制可以开出治疗处方的提供者类型。

疾病预防控制中心表示，其中一些政策要求患者在接受治疗之前已经患有严重的肝损伤，或者要求他们几个月不喝酒或不吸毒。

获得阳性检测结果可能是一个繁琐的过程。疾病预防控制中心表示，需要进行抗体检测和基于实验室的核酸检测，这可能会延误治疗。

该机构建议支持开发快速护理点（POC）病毒检测，只需一次就诊即可诊断并开始治疗。

疾病预防控制中心还建议将预防、检测和治疗范围扩大到更多场所，以便未确诊的美国人能够意识到自己的感染情况。

美国食品和药物管理局批准了 Lantidra，这是第一个由死亡供体胰腺细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗 1 型糖尿病。Lantidra 被批准用于治疗 1 型糖尿病成人患者，尽管进行了强化糖尿病管理和教育，但由于目前严重低血糖（低血糖）反复发作，这些患者仍无法达到目标糖化血红蛋白（平均血糖水平）。

“严重低血糖是一种危险的情况，可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害，” FDA 生物制品评估和研究中心主任 Peter Marks 博士说。“今天的批准，是第一个 -治疗 1 型糖尿病患者的细胞疗法为患有 1 型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了额外的治疗选择，以帮助实现目标血糖水平。”

1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，需要终身护理，包括每天需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持生命。1 型糖尿病患者每天还会进行几次血糖检查，以指导糖尿病的管理。

一些 1 型糖尿病患者难以管理每天所需的胰岛素量，以预防高血糖（高血糖）而不引起低血糖。他们还可能出现无意识低血糖，即他们无法察觉自己的血糖正在下降，并且可能没有机会自我治疗以防止血糖进一步下降。这使得注射胰岛素变得困难。Lantidra 为这些患者提供了潜在的治疗选择。

Lantidra 的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛 β 细胞分泌胰岛素。在一些 1 型糖尿病患者中，这些输注的细胞可以产生足够的胰岛素，因此患者不再需要服用胰岛素（通过注射或泵送）来控制血糖水平。Lantidra 通过单次输注注入肝门静脉。根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的 Lantidra 输注。

Lantidra 的安全性和有效性在两项非随机、单组研究中进行了评估，其中共有 30 名患有 1 型糖尿病且不知道低血糖的参与者接受了至少 1 次输注，最多 3 次输注。总体而言，21 名参与者一年或更长时间不需要服用胰岛素，其中 11 名参与者一到五年不需要胰岛素，10 名参与者超过五年不需要胰岛素。五名参与者没有实现任何一天的胰岛素独立。

与 Lantidra 相关的不良反应因每位参与者而异，具体取决于他们接受的输注次数和随访时间长短，并且可能无法反映实践中观察到的发生率。最常见的不良反应包括恶心、疲劳、贫血、腹泻和腹痛。大多数参与者经历了至少一种与将 Lantidra 注入肝门静脉的过程以及使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重的不良反应需要停止免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能和胰岛素依赖性的丧失。在评估 Lantidra 对每位患者的益处和风险时，应考虑这些不良事件。

FDA 向 CellTrans Inc. 授予了 Lantidra 的批准。

FDA 是美国卫生与公众服务部的一个机构，通过确保人类和兽药、疫苗和其他人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和保障来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全保障，并监管烟草产品。

发布时间：2023 年 6 月

2023 年 6 月 20 日——AGEPHA Pharma USA, LLC 今天宣布，经过优先审查，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Lodoco ®作为第一种抗炎抗动脉粥样硬化保护性心血管治疗药物，经证明可减少患有确定的动脉粥样硬化疾病或具有多种心血管疾病危险因素的成年患者的心肌梗死 (MI)、中风、冠状动脉血运重建和心血管死亡的风险。^1个

AGEPHA Pharma 预计 Lodoco将于 2023 年下半年开出处方，该药物可在标准治疗基础上将已确诊心血管疾病患者的心脏事件风险降低 31% ^{2 。}

Lodoco 预防心脏病发作和中风的临床证据

Lodocoin 预防心脏病发作和中风的有效性和安全性得到了新英格兰医学杂志、循环、美国心脏病学会杂志和欧洲心脏杂志报道的随机试验数据的支持，同时数据强调解决炎症的迫切需要《柳叶刀》最近描述了与心脏病患者体内的胆固醇一样多的情况。

这项多国、随机、双盲、安慰剂对照临床试验在 5,522 名慢性冠心病患者中进行，所有患者均接受指南指导的医疗护理，包括高强度他汀类药物。在该试验中，与安慰剂组相比，与高强度他汀类药物和其他药物联合使用时，0.5 毫克秋水仙碱可显着降低心血管死亡、自发性心肌梗死、缺血性中风或缺血驱动的冠状动脉血运重建的总体风险 31%心脏病学预防疗法（风险比 [HR]，0.69；95% 置信区间 [CI]，0.57 至 0.83；P<0.001）。^2个

进入病人护理的新时代

人们早就知道炎症和高胆固醇会增加心血管疾病的风险。

“ FDA 批准首款靶向心血管炎症的药物是我们患者护理的重要一步，”医学博士、公共卫生硕士、哈佛医学院医学教授兼心血管疾病预防中心主任 Paul Ridker 说, Brigham and Women's Hospital，他在阐明炎症在心血管疾病中的作用方面发挥了重要作用。Ridker 博士补充说：“为了有效治疗冠状动脉疾病，心脏病专家必须积极减少炎症和胆固醇。对于已经服用他汀类药物的合适患者，添加每天 0.5 毫克剂量的抗炎药秋水仙碱已被证明可以显着降低心脏病发作和中风复发的风险。”

Ridker 博士作为主要作者的最近发表在《柳叶刀》上的一项研究表明，在当代接受他汀类药物治疗的患者中，血管炎症强烈预测未来的心血管事件——甚至可能比高胆固醇更能预测。

减少炎症，减少斑块形成

炎症在动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 中起着至关重要的作用。ASCVD 是一种动脉因斑块积聚而变窄和硬化的病症，可导致心脏病发作和中风³，指的病症包括冠状动脉疾病、急性冠状动脉综合征、外周动脉疾病和脑血管疾病。ASCVD 患者是美国发病率和死亡率的主要原因⁴，是急性心血管事件的高危人群。^5个

炎症在其中起重要作用的动脉粥样硬化斑块的形成有助于 ASCVD 的发生和进展。⁶ Lodocoin 抑制微管组装并具有多种抗炎机制。^7,8高敏 C 反应蛋白 (hs-CRP) 是最广泛用于预测残余炎症风险和 ASCVD 结果的炎症生物标志物。⁹

Johns Hopkins Ciccarone心血管疾病预防中心临床研究主任兼医学教授 Michael Blaha, MD, MPH 说：FDA 批准的一种治疗方案被证明可以通过靶向影响主要心脏事件的炎症通路来降低心血管疾病的风险。”

Blaha 博士补充说：“心血管研究界已经证明，关注未满足的患者医疗需求并解决减少心脏炎症的长期挑战可以转化为显着降低心脏事件发生率的风险。 ”

美国的疾病负担