Rocket Pharmaceuticals , Inc .是一家领先的后期生物技术公司，致力于为具有高度未满足需求的罕见疾病推进综合和可持续的基因治疗管道，宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予快速通道和孤儿药物指定RP-A601，公司用于治疗 plakophilin-2 相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的基因治疗候选药物。

RP-A601是基于 Rocket 腺相关病毒（AAV.rh74）的 PKP2-ACM 基因疗法，PKP2-ACM 是一种破坏性遗传性心脏病，与危及生命的心律失常、心脏结构异常和心源性猝死有关。目前的护理标准包括药物治疗、植入式心律转复除颤器 (ICD) 和消融手术，这些都无法治愈。即使经过治疗，仍可能发生危及生命的心律失常和疾病进展。PKP2-ACM 影响美国和欧洲的大约 50,000 人。

授予快速通道指定是为了促进开发和加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。该指定可在 RP-A601 的整个开发过程中增加与 FDA 的沟通，如果满足标准，则有可能加速批准和优先审查，并允许滚动 BLA 审查。授予孤儿药称号是为了支持开发治疗影响美国不到 200,000 名患者的罕见疾病的药物。

Rocket 最近宣布 FDA 批准了 RP-A601的研究性新药（ IND ）申请，该申请基于强有力的临床前概念研究证明，这些研究表明心律失常减少和生存率增加。RP-A601是为 PKP2-ACM 开发的第一个获得 IND 许可的基因疗法，也是该公司基于 AAV 的心血管基因疗法专营权三个项目中的第二个。

该公司正在启动一项多中心 1 期剂量递增试验，该试验将评估 RP-A601在至少六名患有 ICD 且总体上具有危及生命的心律失常高风险的成年 PKP2-ACM 患者中的安全性和初步疗效。该研究将评估 RP-A601 对 PKP2 心肌蛋白表达、心脏生物标志物、危及生命的室性心律失常和心源性猝死的临床预测因子的影响。

快速通道指定旨在促进开发和加快候选药物的审查，这些候选药物旨在治疗严重疾病，非临床数据已证明其有可能解决未满足的医疗需求。该计划能够加强与 FDA 的沟通，以加快产品的开发、审查和潜在批准。如果符合标准，疗法可能有资格获得加速批准和优先审查，此外还有滚动审查，滚动审查提供了提交生物许可申请 (BLA) 的完整部分供 FDA 审查的机会，而不是等到每个部分都完成在审查整个申请之前。

孤儿药指定由 FDA 授予，用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰弱的疾病，每年患病人数少于 200,000 人。该指定提供了某些好处，包括监管批准后的市场排他性、免除 FDA 申请费以及合格临床试验的税收抵免。

PKP2-ACM 是一种由 PKP2 基因突变引起的遗传性心脏病，其特征是危及生命的室性心律失常、心脏结构异常和心源性猝死。PKP2-ACM 影响美国和欧洲大约 50,000 名成人和儿童。患有 PKP2-ACM 的患者有紧急未满足的医疗需求，因为目前的医疗、植入式心律转复除颤器 (ICD) 和消融疗法不能始终如一地预防疾病进展或心律失常复发，与显着的发病率相关，包括不适当的电击和设备和程序-相关的并发症，并且不解决潜在的病理生理学或基因突变。RP-A601 正在作为一次性调查，

Rocket Pharmaceuticals , Inc .正在推进一个综合和可持续的研究基因疗法管道，旨在纠正复杂和罕见的儿童疾病的根本原因。