Sumitomo Pharma Oncology, Inc. 是一家专注于新型癌症治疗的临床阶段公司，宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 DSP-0390 孤儿药称号，DSP-0390 是一种用于治疗的研究性 emopamil 结合蛋白 (EBP) 抑制剂脑癌。

Sumitomo Pharma Oncology, Inc. 首席执行官兼全球肿瘤学负责人 Patricia S. Andrews 表示：“DSP-0390 的这一指定突显了对新型脑癌治疗方案的深刻需求。我们很高兴能为推进脑部的关键研究做出贡献。癌症。”  

FDA 的孤儿药指定被授予治疗罕见医学疾病或影响美国不到 200,000 人的病症的研究疗法。脑癌是指脑肿瘤，由脑细胞异常生长组成，是恶性的。大多数脑癌的确切原因尚不清楚。

“DSP-0390 是一种 emopamil 结合蛋白 (EBP) 抑制剂，可介导细胞膜结构和信号传导的从头胆固醇合成，使肿瘤异常生长，”Sumitomo Pharma Oncology 首席医疗官 Jatin J. Shah 医学博士详细说， Inc. “值得注意的是，在多形性胶质母细胞瘤 (GBM)（一种高级胶质瘤）患者中，胆固醇从头合成增加与存活率低相关，临床前证据表明 DSP-0390 对 GBM 细胞系具有细胞毒活性。”

DSP-0390目前正在1期临床试验中进行评估，以评估 DSP-0390对复发性高级别胶质瘤患者的安全性和有效性，该试验正在美国和日本进行。

这是 SMP Oncology 最近宣布的第二个孤儿药指定。TP-3654是公司专有的在研口服PIM激酶抑制剂，也被授予治疗骨髓纤维化的孤儿药资格（NCT04176198）。

DSP-0390 是一种在研的 emopamil 结合蛋白 (EBP) 抑制剂。EBP是一种参与胆固醇生物合成的内质网膜蛋白。DSP-0390 在体外显示出对 GBM、结肠直肠癌和三阴性乳腺癌的细胞毒活性。DSP-0390目前正在1期介入临床试验中进行评估，以评估DSP-0390在复发性高级别胶质瘤患者中的安全性和有效性（NCT05023551）。

Sumitomo Pharma Oncology, Inc. 是 Sumitomo Pharma Co., Ltd. 的全资子公司。作为在美国和日本拥有团队的全球性肿瘤学组织，SMP Oncology 致力于通过将新发现转化为对患者有意义的治疗来推进有目的的科学与癌症。

住友制药株式会社是日本十大上市制药公司之一，在全球主要制药市场开展业务，包括日本、美国、中国和其他亚洲国家，在全球拥有约 7,000 名员工。