反义寡核苷酸或 ASO 是可用于控制细胞中蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授 Adrian Krainer 利用 ASO 技术开发了首个 FDA 批准的脊髓性肌萎缩症治疗方法，称为 Spiraza。该药物已帮助超过 11,000 名患者制造出更多脊柱中某些神经元所需的蛋白质。

从那时起，Krainer 一直在寻找 ASO 帮助治疗其他疾病的更多方法。他将注意力集中在囊性纤维化 (CF) 上，在这种情况下，患者无法制造足够的称为 CFTR 的蛋白质。他的团队发现了如何使用 ASO 来制作更多不完美但仍然有效的 CFTR 版本。这一发现为一种新的治疗方法奠定了基础，该方法可能有助于减轻 CF 症状并提高患者的生活质量。

不完美的 CFTR 蛋白是基因突变的结果。它会导致细胞接收到错误的指令来制造蛋白质。错误的指令被消除，蛋白质不会被制造出来，因为一般来说，不完美的蛋白质可能会造成破坏。Krainer 的 ASO 会诱使细胞遵循错误的指令并制造不完美的 CFTR 蛋白。他的团队发现，在这种 CF 的情况下，拥有不完美的蛋白质版本总比没有要好。他们的方法改善了肺细胞的功能，表明 ASO 策略可以改善具有这种突变的 CF 患者的症状。

该团队的发现突出了一种可以使用 ASO 治疗疾病的新方法。该研究由前医学博士 Young Jin Kim 领导。克莱纳实验室的学生。Krainer 希望继续扩大 ASO 技术在治疗中的潜力。他认为，未来 ASO 可能会越来越多地成为一种针对个体独特基因突变量身定制疗法的方式。“如果更多这种类型的药物 ASO 获得批准，”Krainer 说，“如果在不远的将来 ASO 成为制造个性化药物的常规方法，我不会感到惊讶。”

由囊性纤维化基金会、美国国立卫生研究院、国家癌症研究所提供的研究资金。

冷泉港实验室成立于 1890 年，通过癌症、神经科学、植物生物学和定量生物学等项目塑造了当代生物医学研究和教育。