诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准 Tafinlar（达拉非尼）+ Mekinist（曲美替尼）用于治疗 6 岁及以上患有 BRAF V600E 突变的不可切除或转移性实体瘤的成人和儿童患者。在先前的治疗后进展并且没有令人满意的替代治疗选择。根据加速批准计划，对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。Tafinlar + Mekinist 是第一个也是唯一一个被批准用于携带 BRAF V600E 突变的实体瘤的肿瘤不可知适应症的 BRAF/MEK 抑制剂，该突变可驱动 20 多种不同肿瘤类型的肿瘤生长，

“达拉非尼和曲美替尼的组合在多种 BRAF 阳性肿瘤类型中显示出有意义的疗效，包括在一些没有其他治疗选择的罕见癌症患者中，”首席研究员、研究性癌症治疗学副教授、医学博士 Vivek Subbiah 博士说德克萨斯州休斯顿德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心癌症医学部靶向治疗临床中心医学中心主任。“医生应该考虑将 BRAF 测试作为常规诊断步骤，为治疗患有许多实体瘤的患者提供新的选择。”

FDA 的批准是基于在三项临床试验中证明的临床疗效和安全性。在 II 期 ROAR（罕见肿瘤学不可知研究）篮子研究和 NCI-MATCH 子方案 H 研究中，Tafinlar + Mekinist 使 BRAF V600E 实体瘤患者的总体反应率高达 80%，包括高级别和低级别胶质瘤、胆道癌和某些妇科和胃肠道癌症。另一项研究（研究 X2101）证明了 Tafinlar + Mekinist 在儿科患者中的临床益处和可接受的安全性。

“治疗癌症很复杂，这就是为什么我们在追求有意义的进步和治疗癌症的新方法时继续遵循科学如此重要的原因，”诺华美国肿瘤学负责人 Reshema Kemps-Polanco 说。“我们感谢患者，感谢众多个人和团队共同努力，使这一最新批准成为可能，因为我们努力为更多的癌症患者做更多的事情。”

在这些研究中观察到的 Tafinlar + Mekinist 的安全性与其他已批准适应症中的已知安全性一致。

BRAF 突变已被确定为各种实体瘤癌症生长的驱动因素，包括在 III 期试验中难以研究且治疗选择通常有限的罕见癌症类型。BRAF V600E 是最常见的 BRAF 突变类型，占 BRAF 突变癌症的 90%。

Tafinlar + Mekinist 是全球 BRAF/MEK 抑制研究和患者的靶向治疗领导者，可能通过阻断与各种癌症生长有关的 BRAF 和 MEK 激酶相关的信号来帮助减缓肿瘤生长. Tafinlar + Mekinist 已在 20 多项正在进行和已完成的试验中对 6,000 多名 BRAF 阳性患者进行了研究，其中包括 1 岁及以上的儿科患者，并已为全球 200,000 多名患者开处方。

Tafinlar + Mekinist 还被批准用于 BRAF V600 突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤，作为术后 BRAF V600 突变阳性黑色素瘤、BRAF V600 突变阳性转移性非小细胞肺癌和 BRAF 的辅助治疗V600 突变阳性的甲状腺未分化癌。Tafinlar + Mekinist 不适用于治疗结直肠癌患者或治疗野生型 BRAF 实体瘤患者。