Agios Pharmaceuticals, Inc 是基因定义疾病细胞代谢先驱疗法领域的领导者，宣布美国卫生监管机构已批准 PYRUKYND (mitapivat) 在美国用于治疗丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症成人溶血性贫血，一种罕见的、使人衰弱的、终生溶血性贫血。PYRUKYND 是一流的口服 PK 激活剂，也是首个获批的针对该疾病的疾病缓解疗法。

“成功的 ACTIVATE 和 ACTIVATE-T 研究表明，mitapivat 在显着改善 PK 缺乏症患者的溶血和贫血方面的影响，”麻省总癌症中心和哈佛医学院的血液学家和临床研究员 Hanny Al-Samkari 医学博士说。这些关键的 3 期研究的调查员。“美国 FDA 批准 mitaivat 是一种靶向药物，也是 PK 缺乏症的首个疾病改善药物，对于这些患者来说，这是一个令人鼓舞的进步，解决了一个重大的未满足需求。”

“PYRUKYND 是第一个获批的 PK 缺乏疗法，对这些患者来说是一个重要的里程碑，他们可能在这种终生疾病的整个过程中面临巨大的挑战和使人衰弱的症状，”儿科血液学家、血液学主任、医学博士、医学硕士、医学硕士 Rachael Grace 说波士顿儿童医院的临床研究和 2 期 DRIVE PK 和 3 期 ACTIVATE 研究的研究员。“与 Agios 和 PK 缺乏症社区合作，以提高对这种罕见疾病自然史的了解，并为患者带来一种新药，这是我的荣幸，我期待着未来的更多合作。”

“我非常感谢 PYRUKYND 已被批准用于 PK 缺乏症。作为患者和照顾者，我在这种疾病中度过了我一生的大部分时间，从没想过我会看到一种药物获得批准，”Kim Hall 说，他在 1969 年被诊断出患有 PK 缺乏症，是两个成年女儿的母亲。 PK缺乏症。所有三名女性都参加了第 3 期 PYRUKYND PK 缺乏症临床计划。“参与临床试验的经历影响深远，因为我们与其他了解 PK 缺乏症并积极努力改善患者生活的患者、医疗保健提供者和 Agios 同事建立了联系。”

“十多年来，我们一直在开拓 PK 激活科学，以便将 PYRUKYND 带给 PK 缺乏症患者，并为他们提供第一种专门批准用于治疗这种罕见的、使人衰弱的血液疾病的药物，”首席执行官 Jackie Fouse 说在贴水。“我们仍然致力于与患者、护理人员、倡导者和医疗保健提供者合作，以确保 PYRUKYND 的影响通过强有力的支持、教育和访问计划得到最大化。这些联系推动了今天 PK 缺乏社区的巨大里程碑。Agios 的每个人都致力于为 PK 缺乏症患者带来改变，并将 PYRUKYND 和我们的临床和研究计划的范围扩大到世界各地更多患有遗传疾病的患者。”

PYRUKYND 预计在批准后大约两周在美国上市。PYRUKYND 已通过 FDA 的优先审查，之前被授予孤儿药资格。PYRUKYND 也正在接受欧洲药品管理局的审查，作为 PK 缺乏症成人的潜在治疗方法，Agios 预计到 2022 年底欧盟将做出监管决定

。 FDA 根据两项关键研究 ACTIVATE 的结果批准了 PYRUKYND和 ACTIVATE-T，分别在不定期输血和定期输血的 PK 缺乏成人中进行。