阿斯利康(AstraZeneca)宣布，Ultomiris(ravulizumab)已在欧盟获批扩大使用范围，以包括患有阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 的儿童(体重 10 公斤或以上)和青少年，这是一种极罕见且严重的血液疾病通过破坏红细胞而导致血栓形成(血凝块)并导致器官损伤和潜在的过早死亡。

欧盟委员会 (EC) 的批准是基于对患有 PNH 的儿童和青少年进行的 III 期临床试验的中期结果，该试验证明了 Ultomiris 在这些患者中的安全性和有效性。

Ultomiris 具有既定的安全性和有效性特征，与 Soliris(依库珠单抗)相比，其给药频率更低，后者是欧盟目前治疗 PNH 儿童和青少年的护理标准。Ultomiris 在负荷剂量后每四或八周给药一次(取决于体重)。该批准遵循欧洲药品管理局人用药品委员会于 2021 年 7 月提出的建议。

英国伦敦国王学院医院医学博士 Austin Kulasekararaj 说：“PNH 是一种毁灭性的疾病，Ultomiris 为欧盟的儿科患者提供了一种进步，具有既定的安全性和有效性。通过与 Soliris 相比，每年需要的输注更少，Ultomiris 可能会减少这些年轻患者缺课接受治疗的需要。”

Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 说：“ Ultomiris 的批准反映了我们对提供新疗法的持续承诺，这些疗法可以对患者的生活产生重大影响。Ultomiris 已成为治疗成人 PNH 的护理标准，我们将尽快将其提供给这一年轻患者群体。”

III 期试验的中期结果表明，对于 18 岁以下的 PNH 患者，Ultomiris 在 26 周内可有效实现完全 C5 补体抑制。此外，Ultomiris 没有报告与治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，这可能导致致残或可能致命的血栓。Ultomiris 在儿童和青少年中的疗效和安全性特征与 Ultomiris 在涉及成人 PNH 的临床试验中的特征一致，并且代表了现实世界临床环境中广泛的 PNH 患者群体。

Ultomiris 于 2019 年在欧盟首次获批用于治疗成人 PNH，并在欧盟获批用于治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。2021 年 6 月，美国食品和药物管理局批准扩大 Ultomiris 的使用范围，以包括患有 PNH 的儿童(1 个月及以上)和青少年，这是美国第一个也是唯一一个针对该年龄组的治疗方法。

PNH 是一种严重的、极其罕见的血液疾病，具有毁灭性的后果。它的特点是破坏红细胞，也称为溶血。当补体系统(身体免疫系统的一部分)过度反应，导致身体攻击自身的红细胞时，就会发生 PNH。PNH 经常被忽视，诊断延迟一年到五年以上。PNH 患者可能会出现一系列症状，例如疲劳、吞咽困难、呼吸急促、腹痛、勃起功能障碍、深色尿液和贫血。

Ultomiris (ravulizumab) 是第一个也是唯一一个长效 C5 补体抑制剂，提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物通过抑制终末补体级联中的 C5 蛋白起作用，后者是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。Ultomiris 每八周静脉注射一次，对于体重低于 20 公斤的儿科患者，每四周在负荷剂量后给药。Ultomiris 在美国被批准用于治疗患有 PNH 的成人和儿童(1 个月及以上);在欧盟，成人，以及患有 PNH 的儿童(体重 10 公斤或以上)和青少年出现溶血，临床症状表明疾病活动度高，以及至少在过去六个月接受 Soliris 治疗后临床稳定的个体;并在日本作为成人 PNH 的治疗方法。

Alexion，阿斯利康罕见病，是阿斯利康旗下专注于罕见病的集团，是在 2021 年收购 Alexion Pharmaceuticals, Inc 后创建的。 作为近 30 年罕见病领域的领导者，Alexion 专注于服务受罕见病影响的患者和家庭通过改变生命的药物的发现、开发和商业化，破坏性条件。