礼来公司的研究性抗体疗法 donanemab 已被美国 FDA 授予阿尔茨海默病的突破性疗法认定。礼来表示，美国 FDA 已指定该公司的实验性阿尔茨海默氏症药物 donanemab 用于该机构的加速批准程序。该公司计划在今年晚些时候根据美国 FDA 的加速批准途径提交该药物的上市申请，这表明监管机构在最近获得批准后，正在鼓励开发该疾病的治疗方法。

根据礼来 (Eli Lilly) 的 II 期 TRAILBLAZER-ALZ 研究的数据，该机构被授予 donanemab 的突破性疗法称号。这项随机、多中心试验评估了抗体药物在早期和有症状 AD 患者中的安全性和有效性。

在 TRAILBLAZER-ALZ 试验中，共有 272 名患者被随机分配到 donanemab 或安慰剂组。研究人员比较了两个组的综合阿尔茨海默病评定量表 (iADRS) 从基线到 76 周的变化。

这项研究的结果在 2021 年第 15 届阿尔茨海默病和帕金森病国际会议上发表并同时发表在《新英格兰医学杂志》上，结果表明多那马显着减缓了 iADRS 的下降。

然而，尽管取得了这些有希望的结果，但次要终点的混合发现使该疗法的全面益处的清晰度变得模糊不清。例如，与安慰剂组相比，多纳马布组的患者在几个痴呆评分量表上表现出更好的数字表现，但两组之间的差异在所有情况下都没有统计学意义。

美国食品和药物管理局的决定是在 FDA 批准百健公司的 Aduhelm 之后做出的，这是近二十年来第一种获得批准的阿尔茨海默氏症疗法，但引起了医生和研究人员的批评，怀疑该药物是否有效。

礼来药物现在成为第三个根据其攻击淀粉样蛋白的能力获得指定的药物，淀粉样蛋白是一种被认为与阿尔茨海默氏症引起的大脑损伤有关的异常蛋白质。礼来 (Lilly) 周四表示，它打算在今年晚些时候提交一份名为 donanemab 的疗法的生物制剂许可申请，该申请是在加速批准途径下进行的。

礼来面临来自百健最近批准的阿尔茨海默病药物 Aduhelm(aducanumab)的竞争，这是另一种同样针对淀粉样蛋白的抗体。其他崭露头角的竞争者包括卫材和百健 (Biogen) 的 lecanemab 以及罗氏 (Roche) 的 gantenerumab。

Biogen 的 Aduhelm 最近获得批准是基于临床证据表明该药物清除了阿尔茨海默病患者大脑中形成斑块的 β-淀粉样蛋白团块。然而，临床证据并不一定表明该药物在清除这些斑块后是否可以减缓疾病的进展。

一些争议使 Aduhelm 的批准蒙上阴影，包括每年 56,000 美元的高昂价格标签。鉴于价格点和缺乏显示 Aduhelm 减缓阿尔茨海默病进展的可靠临床数据，FDA 咨询小组的三名成员辞职以保护批准。